博騰生物CGT藥物研發、生產及注冊申報成都站沙龍順利舉辦

　　2023年8月2日，基因與細胞治療藥物研發生產及注冊申報一體化服務全國巡講沙龍-成都站成功舉辦。本次沙龍由博騰生物聯合戰略合作伙伴賽賦醫藥、三卿生物、軍科正源、昆拓主辦，匯聚眾多CGT行業專家，圍繞當前基因與細胞治療藥物研發、生產及注冊申報過程中所遇到的問題及挑戰展開了熱烈的討論，共同為CGT行業發展貢獻力量。

博騰生物CGT藥物研發、生產及注冊申報成都站沙龍順利舉辦

　　博騰生物營銷部副總經理閻宇代表主辦方向所有參會者表示了熱烈的歡迎，衷心希望此次沙龍能夠促進CGT創新藥企和行業專家們之間的交流，共同探討CGT產業備受關注的話題，協力解決藥物研發、生產及注冊申報中遇到的問題。博騰生物專注基因與細胞治療CDMO服務，覆蓋質粒、細胞治療、基因治療、溶瘤病毒、核酸治療及活菌療法等。除了發揮端到端的平臺優勢，我們也致力于整合優質資源，在為客戶提供便捷高效、更有價值服務的同時，促進基因與細胞治療產業鏈上下游協同發展。

　　國科賽賦(深圳)總經理韋娜以"細胞制劑IIT與IND雙軌制融合下的臨床前研究"為主題，針對細胞產品雙軌制申報(IIT與IND)模式下，臨床前研究的關鍵點、研究策略進行介紹。她分享了研究者發起的臨床研究(IIT)的發展情況，美國、歐盟及中國IIT研究及監管現狀;針對細胞制劑，從IIT備案、IND申請兩方面進行了對比，并針對兩個申報模式下，細胞制劑如何進行臨床前研究以及真實的研究案例進行分享。

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　　博騰生物細胞治療工藝開發副總經理胡迪超博士以"細胞治療藥物的進展以及CMC挑戰"為主題，他指出90%以上的腫瘤為實體瘤，實體瘤治療仍存在CAR-T細胞歸巢、腫瘤微環境等問題，而血液瘤治療也存在復發等問題，因此仍需要基礎科學的不斷發展和理解、細胞藥物臨床經驗的不斷積累和總結以及對靶點和CAR序列進行不斷優化和設計。此外，細胞治療藥物與其它治療手段聯用或細胞治療藥物聯用很可能是未來治療實體瘤的重要手段。細胞治療藥物的開發要秉承"以終為始"、"質量源于設計"以及"產品"的思維，每一步都需按照藥物的基本屬性開展。細胞治療藥物的種類和細分方向繁多，技術路線非常多樣化和個性化，這對于CMC的開展造成非常大的挑戰。此外，細胞治療藥物的研發成本和生產成本也是制約行業發展的瓶頸，隨著工藝技術的不斷發展以及供應鏈的不斷完善和體量增大，未來細胞治療藥物的成本將大幅降低。藥物的開發是一種高投入、長周期的行業，只有通過資源共享、分工合作才能大幅降低研發成本的投入和加快項目推進。

　　三卿生物聯合創始人李丹以"細胞治療藥物IND注冊申報與資料準備要點"為主題，她指出細胞和基因治療藥物注冊申報過程中，藥學、非臨床、臨床等不同模塊的合規性和關鍵問題是大家較為關注的焦點。報告對細胞治療藥物IND注冊申報及資料準備過程的關鍵問題和要點進行了匯總和詳細介紹：結合當前法律、法規、規章、標準、規范、相關指導原則的要求以及相關項目申報經驗，對不同細胞治療產品(以CAR-T、干細胞為例)立項、早期研發、藥學研究、非臨床研究、臨床設計、臨床試驗申請、臨床研究、上市申請等不同階段的關注點進行了介紹;對pre-IND及IND申請時的資料要求、關注點及常見問題進行了講解，分享了在進行GCT治療藥物IND申報過程中遇到的問題和相關經驗，以期對各位同仁在藥物開發過程中有所啟發及幫助。

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　　軍科正源首席科學官董立厚博士以"基于AAV載體基因治療藥物臨床評價策略探討"為主題，他表示不同于傳統的大小分子藥物，rAAV載體介導的基因治療藥物具有自身的結構和功能特點，其臨床評價策略也更具特殊性和復雜性，需要綜合考慮風險獲益，采取具體問題具體分析的基本原則，開展臨床試驗評價。其中生物分析涉及分子、細胞、免疫學等多平臺生物分析技術，軍科正源建立了包括基因、分子、細胞等多個水平的生物分析方法對臨床生物樣本中的某rAAV載體藥物的生物分布和載體脫落、生物標志物及免疫原性等指標進行生物分析，為該藥物臨床有效性及安全性評價提供堅實的數據支持。

　　昆拓高級項目經理張黔以"標準化臨床試驗運營管理助力精準治療研發"為主題，她指出標準化臨床試驗運營管理不是刻板的規則和要求，是統一標準加上靈活的配置實現質量穩定和風險可控。標準化臨床試驗運營管理不僅可以助力細胞治療的臨床開發，也可以為細胞治療上市后的使用提供操作方案。昆拓通過豐富的細胞治療臨床開發經驗和更全面的行業經驗總結和整理細胞治療的標準化臨床試驗運營管理更好地助力細胞治療臨床開發。

　　博騰生物分析高級經理孫文華博士以"基因與細胞治療藥物的質控要點與方法開發"為主題，她指出基因治療藥物包括重組病毒類，核酸類和細胞治療類等多種類型，與傳統藥物相比，基因治療藥物更加多樣化，工藝也更加復雜，因此，亟需開發適當的分析方法進行有效的質控分析。報告結合相關法規及指導原則，以AAV，mRNA和Car-T細胞為例，展示了三種產品的質量控制策略和相關檢測案例。對于三種產品的一些關鍵質量屬性，博騰生物平臺開發了多種分析方法，進行正交對比分析，從多個維度去表征產品的質控要點，更好的助力工藝開發過程和產品穩定性研究。博騰生物已經全面建成CGT分析檢測平臺，針對質粒，LV，AAV，細胞，mRNA和活菌類產品開發了300+的分析方法，并且在持續開發更加靈敏，準確，和穩定的分析方法，滿足客戶的不同項目中工藝開發，放行和穩定性研究中的檢測需求。