全國人大代表、藍光控股集團董事局主席楊鏗：
創新干細胞臨床轉化機制，加快產業孵化

國家“十四五”規劃中提出：強化國家戰略科技力量，瞄準人工智能、量子信息、集成電路、生命健康、腦科學、生物育種、空天科技、深地深海等前沿領域，實施一批具有前瞻性、戰略性的國家重大科技項目，制定實施戰略性科學計劃和科學工程，推進科研院所、高校、企業科研力量優化配置和資源共享。

全國人大代表、藍光控股集團董事局主席楊鏗表示，在生命健康、生物技術方面，干細胞技術是醫學革命熱點，已成為我國戰略性新興資源。他建議，政府大力推進干細胞臨床轉化機制革新，建設專項機構、有機融合各相關方，并搭建資金引導平臺和人才培養體系，以加快生物醫學領域戰略新興產業孵化。

據了解，干細胞技術被稱為人類醫療史上的“第三次革命”，受到全世界科學家和世人的廣泛關注。干細胞被許多醫學界專家稱為“萬能細胞”，也被認為是一種“活的藥品”。不僅能完美地修復或替代因疾病、戰傷、意外事故或遺傳因素所造成的組織、器官或肢體的傷殘，還能作為疾病基因治療的載體等，在生命科學的細胞修復、發育生物學、藥物學等領域有著極為廣闊的應用前景 。

近年來，我國高度重視干細胞臨床技術發展，并將干細胞及生物技術納入國家重點規劃。2020年3月31日，科技部發布了《科技部關于發布國家重點研發計劃“干細胞及轉化研究”等重點專項2020年度項目申報指南的通知》，國撥總經費達2.40億元。

“但同時，干細胞技術臨床轉化也面臨三大問題。”楊鏗表示。

首先，近年來我國在干細胞領域雖然取得了長足進步，部分創新指標進入世界前列，但是創新的驅動力依然需要加強，核心技術的創新仍然不夠、引領性的工作依然不多，轉化率仍然較低。

楊鏗作為民營企業家的代表，特別關注企業在干細胞領域的發展與成長，他發現，“在企業層面，干細胞技術創新及臨床轉化具有周期長、研發投入高、風險性高等特點，且技術開發、工程轉化到臨床應用的全周期可能因地緣政治原因形成‘孤島’，導致我國企業開發干細胞技術到臨床應用產品轉化率極低。”

楊鏗代表建議，一、加強干細胞臨床轉化創新實施機構的實施統一性和便捷性，建設干細胞臨床轉化專項機構。建立全國性干細胞臨床轉化指導機構；全國設點建設以干細胞再生醫學技術為核心的慢性病治療中心。二、搭建干細胞技術創新和轉化的資金平臺，推動產學研一體化，并著力建設健全干細胞產業供應鏈上中下游，防止全球單邊趨勢、技術封鎖、突發性疫情帶來的影響擴大。三、全面開展干細胞再生醫學領域人才培養，建設以科技成果的學術和市場價值體現為目標的培養和評價機制，充分發揮“指揮棒”的作用，引導高校、醫療科研單位培育干細胞領域人才，激發研發活力，實現我國干細胞技術臨床轉化的厚積薄發。

另外，對于干細胞技術開發研究的管理和監管問題，楊鏗代表也非常重視。前些年，由于干細胞可作為“種子”細胞，參與細胞替代和組織再生，被一些機構和臨床醫療濫用，導致了“干細胞亂象”，對科學和市場發展帶來不良沖擊。

2015 年 8 月，國家食品藥品監督管理局（CFDA）和衛計委聯合發布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》等政策，將干細胞研究按藥品和生物制品的規范來管理，并對開展干細胞臨床研究的醫療機構提出了嚴格限制，強調了科研階段的規范性。

2020年8月4日，國家藥品審評中心發布了《人源性干細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（征求意見稿）》，為藥品研發注冊申請人及開展藥物臨床試驗的研究者提供更具針對性的建議和指南。

楊鏗代表認為，在政策層面，雖然目前我國針對干細胞產業制定了數項法規指南，但從整個行業來看，在已有干細胞法律法規和標準體系框架下，仍然存在很多不明確的地方，如細胞質量缺乏體系化檢驗標準、干細胞臨床應用缺乏有效依據和細節化指導原則等問題。

在機制層面，干細胞領域存在一些問題，導致對干細胞這種新興領域部門間的認定標準不統一，造成產品、技術報批過程反復，干細胞臨床轉化創新成果形成周期拉長。

為此，楊鏗代表建議，首先，制定干細胞臨床轉化創新全產業周期的監管和督導政策，具體來說，就是要構建覆蓋干細胞技術創新的研發、臨床、生產工藝、質量標準、審評審批和商業化的全產業周期監管、督導政策和操作細則，以及細化推進措施，形成法律、法規、指南三層完整架構。其次，升級監管機制，有機融合監管方和技術創新方合作模式，包括建設由監管機構運營的干細胞臨床轉化信息和審評信息平臺；建設監管機構、檢測機構和技術創新方聯動合作模式；建設健全、廣泛、公開、統一的質量評價體系。

楊鏗代表對未來我國干細胞技術的發展充滿期待，他表示：“發展干細胞技術，創新干細胞臨床轉化機制，加快產業孵化，在我國意義重大，將為解決人口老齡化帶來的醫療和社會負擔提供強有力的推手，為我國實現偉大的百年目標打下堅實基礎。”